Πληροφορίες για το μυελοβλάστωμα, που αποτελεί τον πιο συχνό κακοήθη όγκο εγκεφάλου στα παιδιά, Information about medulloblastoma, the most common malignant brain tumour in children.

Μυελοβλάστωμα

Γενικές Πληροφορίες
Το μυελοβλάστωμα είναι ο συνηθέστερος κακοήθης όγκος στον εγκέφαλο στα παιδιά. Μυελοβλαστώματα εξ ορισμού εμφανίζονται στην παρεγκεφαλίδα, το οποίο είναι το τμήμα του εγκεφάλου που βρίσκεται στη βάση του κρανίου, λίγο πάνω από το εγκεφαλικό στέλεχος. Η παρεγκεφαλίδα εμπλέκεται σε πολλές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένου του συντονισμού των εθελοντικών κινήσεων (π.χ. περπάτημα, λεπτή κινητικότητα) και ρύθμιση της ισορροπίας και της στάσης. Τα μυελοβλαστώματα προκύπτουν από πρωτόγονα, μη αναπτυγμένα κύτταρα στον εγκέφαλο. Τα περισσότερα μυελοβλαστώματα εμφανίζονται σε βρέφη και παιδιά. Λιγότερο συχνά, αυτοί οι όγκοι μπορούν να αναπτυχθούν και σε ενήλικες. Τα συμπτώματα που σχετίζονται με ένα μυελοβλάστωμα περιλαμβάνουν πονοκεφάλους το πρωί που βελτιώνονται καθώς περνά η μέρα, επαναλαμβανόμενος έμετος και δυσκολία στο περπάτημα και με ισορροπία. Τα μυελοβλαστώματα μπορούν να εξαπλωθούν σε άλλες περιοχές του κεντρικού νευρικού συστήματος. Η ακριβής αιτία του μυελοβλαστώματος είναι άγνωστη.

Σημεία & Συμπτώματα
Τα συγκεκριμένα συμπτώματα που σχετίζονται με ένα μυελοβλάστωμα ποικίλουν από το ένα άτομο στο άλλο με βάση την ακριβή τοποθεσία και το μέγεθος ενός μυελοβλαστώματος και εάν ο όγκος έχει εξαπλωθεί σε άλλες περιοχές. Τα παιδιά με τη συγκεκριμένη νόσο μπορεί να μην έχουν όλα τα συμπτώματα που αναφέρονται παρακάτω. 
Τα συμπτώματα του μυελοβλαστώματος συνήθως οφείλονται σε αυξημένη πίεση μέσα στο κρανίο (ενδοκρανιακή πίεση). Τα μυελοβλαστώματα γενικά εμφανίζονται στην ή κοντά στη βάση του κρανίου, μια περιοχή γνωστή ως οπίσθιος βόθρος. Η περιοχή αυτή περιέχει το εγκεφαλικό στέλεχος και την παρεγκεφαλίδα.
Τα μυελοβλαστώματα τυπικά αναπτύσσονται στην τέταρτη κοιλία του εγκεφάλου η οποία κανονικά περιέχει, όπως και όλες οι κοιλίες του εγκεφάλου, εγκεφαλονωτιαίο υγρό. Ο εγκέφαλος έχει τέσσερις κοιλότητες που ονομάζονται κοιλίες που γεμίζουν με εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) και ενώνονται με κανάλια, μέσω των οποίων κυκλοφορεί το ΕΝΥ. Επειδή ο όγκος συχνά γεμίζει την τέταρτη κοιλία, η κυκλοφορία του ΕΝΥ εμποδίζεται, με αποτέλεσμα τον υδροκέφαλο. Ο υδροκέφαλος είναι μια κατάσταση κατά την οποία η συσσώρευση περίσσειας ΕΝΥ στον εγκέφαλο προκαλεί μια ποικιλία συμπτωμάτων, συμπεριλαμβανομένων των επαναλαμβανόμενων, συχνά σοβαρών, εμέτων, του λήθαργου και των πονοκεφάλων που συμβαίνουν συχνά το πρωί και βελτιώνονται καθώς συνεχίζεται η ημέρα. Άλλα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν ευερεθιστότητα, αυξημένο μέγεθος κεφαλής και παράλυση (ή πάρεση) των μυών που βοηθούν στην κίνηση των οφθαλμών.
Πολλά βρέφη και παιδιά με ένα μυελοβλάστωμα αναπτύσσουν το λεγόμενο οίδημα οπτικών θηλών, κατάσταση στην οποία το οπτικό νεύρο διογκώνεται λόγω της αυξημένης ενδοκράνιας πίεσης. Το οπτικό νεύρο είναι το νεύρο που μεταδίδει τις πληροφορίες από τον αμφιβληστροειδή στον εγκέφαλο. Το οίδημα οπτικών θηλών μπορεί να προκαλέσει μειωμένη οξύτητα της όρασης. Επειδή πολλά από τα συμπτώματα που σχετίζονται με ένα μυελοβλάστωμα είναι μη ειδικά και ήπια, το οίδημα οπτικών θηλών μπορεί να είναι το πρώτο σημάδι που θα οδηγήσει τα βρέφη και τα παιδιά που πάσχουν στη διάγνωση.
Τα παιδιά με μυελοβλάστωμα συχνά έχουν ενδείξεις παρεγκεφαλιδικής δυσλειτουργίας. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν κακό συντονισμό, δυσκολία στο περπάτημα και αταξία. Τα επηρεαζόμενα παιδιά μπορεί να πέφτουν συχνά και να αναπτύξουν ένα ασταθές, αδέξιο τρόπο βαδίσματος. Μπορεί να τείνουν να σταθούν με τα πόδια τους με ευρεία βάση ή να ταλαντεύονται όταν περπατούν και να χάνουν εύκολα την ισορροπία τους.
Καθώς ένας όγκος αναπτύσσεται ή εξαπλώνεται, μπορούν να αναπτυχθούν επιπλέον συμπτώματα. Αυτά τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν διπλή όραση (διπλωπία), ταχεία, εκκεντρική κίνηση των οφθαλμών (νυσταγμός), αδυναμία του προσώπου, εμβοές ωτών, απώλεια ακοής και ραιβόκρανο (άκαμπτο λαιμό). Μερικά παιδιά με διπλή όραση μπορεί να γέρνουν τα κεφάλια τους σε μια προσπάθεια ευθυγράμμισης των δύο εικόνων.

Αιτίες
Η ακριβής υποκείμενη αιτία του μυελοβλαστώματος είναι άγνωστη. Οι περισσότερες περιπτώσεις συμβαίνουν τυχαία χωρίς εμφανή λόγο (σποραδικά).
Πολλές περιπτώσεις μυελοβλαστώματος σχετίζονται με χρωμοσωμικές ανωμαλίες. Αυτές οι ανωμαλίες δεν κληρονομούνται (δηλ. Δεν μεταφέρονται από τη μία γενιά στην επόμενη), αλλά εμφανίζονται σε κάποιο άγνωστο σημείο κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης ενός παιδιού, ακόμη και κατά τη διάρκεια ανάπτυξης του εμβρύου στη μήτρα. Αν και τα μυελοβλαστώματα συνδέονται με χρωμοσωμικές αλλαγές, δεν κληρονομούνται.
Σε άτομα με καρκίνο, οι κακοήθειες μπορεί να αναπτυχθούν λόγω μη φυσιολογικών αλλαγών στη δομή και τον προσανατολισμό ορισμένων κυττάρων. Όπως αναφέρθηκε παραπάνω, η συγκεκριμένη αιτία ή αιτίες τέτοιων αλλαγών είναι άγνωστες. Ωστόσο, οι έρευνες υποδηλώνουν ότι οι ανωμαλίες του DNA (δεοξυριβονουκλεϊνικού οξέος), που είναι ο φορέας του γενετικού κώδικα του σώματος, είναι η υποκείμενη βάση του κυτταρικού κακοήθους μετασχηματισμού. Ανάλογα με τη μορφή του καρκίνου που υπάρχει και με διάφορους άλλους παράγοντες, αυτές οι μη φυσιολογικές γενετικές αλλαγές μπορούν να εμφανιστούν αυθόρμητα για άγνωστους λόγους (σποραδικά).
Τα στοιχεία δείχνουν ότι σε περίπου το ένα τρίτο έως το ήμισυ των ατόμων με μυελοβλάστωμα, τα καρκινικά κύτταρα μπορεί να έχουν μια συγκεκριμένη χρωμοσωμική ανωμαλία, γνωστή ως ισοχρωμόσωμα 17q με συναφή απώλεια ή αδρανοποίηση ορισμένων γενετικών πληροφοριών. Τα χρωμοσώματα, τα οποία υπάρχουν στον πυρήνα των ανθρώπινων κυττάρων, φέρουν τα γενετικά χαρακτηριστικά κάθε ατόμου. Τα ζεύγη ανθρώπινων χρωμοσωμάτων αριθμούνται από το 1 έως το 22, με ένα άνισο 23ο ζευγάρι των χρωμοσωμάτων Χ και Υ για τους άνδρες και δύο χρωμοσώματα Χ για τις γυναίκες. Κάθε χρωμόσωμα έχει βραχύ βραχίονα χαρακτηριζόμενο ως "ρ" ένα μακρύ βραχίονα που αναγνωρίζεται από το γράμμα "q" και μια στενή περιοχή στην οποία συνδέονται οι δύο βραχίονες (κεντρομερές).
Ένα ισοχρωμόσωμα είναι ένα μη φυσιολογικό χρωμόσωμα με ταυτόσημους βραχίονες σε κάθε πλευρά του κεντρομερούς. Ειδικότερα, σε μερικές περιπτώσεις μυελοβλαστώματος, υπάρχει διπλός διαχωρισμός του μακρού βραχίονα και διαγραφή του βραχέως βραχίονα του χρωμοσώματος 17. Ορισμένοι ερευνητές προτείνουν ότι τέτοιες δομικές ανωμαλίες του χρωμοσώματος 17 μπορεί να οδηγήσουν στην απενεργοποίηση ενός γονιδίου στο χρωμόσωμα το οποίο κανονικά δρα ως ένα κατασταλτικό του όγκου, ενδεχομένως οδηγώντας σε κακοήθη μετασχηματισμό ορισμένων κυττάρων. Ωστόσο, οι επιπτώσεις αυτών των ευρημάτων παραμένουν ασαφείς.
Επιπρόσθετες χρωμοσωμικές ανωμαλίες έχουν εντοπιστεί σε άτομα με μυελοβλάστωμα που συμπεριλαμβάνουν ανωμαλίες στα χρωμοσώματα 1, 7, 8, 9, 10q, 11 και 16. Ο τρόπος με τον οποίο οι διάφορες αυτές ανωμαλίες παίζουν κάποιο ρόλο στην ανάπτυξη του μυελοβλαστώματος είναι άγνωστη. Απαιτούνται περαιτέρω έρευνες για τον προσδιορισμό των πολύπλοκων βασικών μηχανισμών που είναι υπεύθυνοι για την ανάπτυξη ενός μυελοβλαστώματος.
Στα άτομα με καρκίνο, συμπεριλαμβανομένου του μυελοβλαστώματος, μπορεί να αναπτυχθούν κακοήθειες εξαιτίας μη φυσιολογικών αλλαγών στη δομή και τον προσανατολισμό ορισμένων γονιδίων που είναι γνωστά ως ογκογονίδια ή γονίδια καταστολής όγκων. Τα ογκογονίδια ελέγχουν την κυτταρική ανάπτυξη. Τα γονίδια καταστολής όγκων ελέγχουν την κυτταρική διαίρεση και εξασφαλίζουν ότι τα κύτταρα πεθαίνουν στον κατάλληλο χρόνο. Τα ογκογονίδια που σχετίζονται με το μυελοβλάστωμα περιλαμβάνουν τα ERBB2, MYCC και OTX2. Πολλά μυελοβλαστώματα χαρακτηρίζονται από αλλοιώσεις σε συγκεκριμένες οδούς μοριακής σηματοδότησης που οδηγούν σε ανεξέλεγκτη κυτταρική ανάπτυξη. Οι οδοί που εμπλέκονται στο μυελοβλάστωμα περιλαμβάνουν την οδό Wnt, την οδό SHH και την οδό myc.
Σε εξαιρετικά σπάνιες περιπτώσεις, μυελοβλαστώματα εμφανίζονται σε μεμονωμένα άτομα που έχουν ορισμένες κληρονομικές διαταραχές συμπεριλαμβανομένου του συνδρόμου Gorlin, σύνδρομο Turcot, σύνδρομο Li Fraumeni, σύνδρομο Rubinsten-Taybi, σύνδρομο Nijmegen, νευροϊνωμάτωση και αταξία-τελαγγειεκτασία. Τα άτομα με αυτές τις διαταραχές έχουν αυξημένο κίνδυνο να αναπτύξουν ένα μυελοβλάστωμα. 
Οι ερευνητές θεωρούν ότι το μυελοβλάστωμα προέρχεται από ανώριμα κύτταρα τα οποία παρεμποδίζονται κατά κάποιον τρόπο από την ωρίμανση (δηλ. δεν μπορούν να διαφοροποιηθούν) σε πιο εξειδικευμένα κύτταρα, όπως θα έπρεπε να συμβεί φυσιολογικά. Τέτοια ανώριμα ή ατελώς διαφοροποιημένα κύτταρα μπορεί να αναπτυχθούν και να διαχωριστούν με ασυνήθιστα γρήγορο, ανεξέλεγκτο ρυθμό που δεν μπορεί να συγκρατηθεί από τις φυσικές άμυνες του σώματος. Τελικά, ένας τέτοιος πολλαπλασιασμός μη φυσιολογικών κυττάρων μπορεί να οδηγήσει σε σχηματισμό μιας μάζας που την ονομάζουμε όγκο ή νεόπλασμα.

Αρκετοί διαφορετικοί υποτύποι του μυελοβλαστώματος έχουν ταυτοποιηθεί: 
αναπλαστικό (μεγαλοκυτταρικό) μυελοβλάστωμα
κλασικό μυελοβλάστωμα
δεσμοπλαστικό οζώδες μυελοβλάστωμα 
μυελοβλάστωμα με εκτεταμένους όζους (MBEN)
μυελομυοβλάστωμα
μελανωτικό μυελοβλάστωμα
Οι διάφοροι υποτύποι του μυελοβλαστώματος εμφανίζονται διαφορετικοί σε κυτταρικό επίπεδο, αλλά μέχρι στιγμής δεν επηρεάζουν τις επιλογές θεραπείας. Ωστόσο, στο μέλλον τέτοιες διακρίσεις μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την ανάπτυξη νέων, στοχευμένων θεραπειών με βάση έναν συγκεκριμένο υποτύπο και άλλους παράγοντες.

Η εκτεταμένη μοριακή γενετική ανάλυση του μυελοβλαστώματος έχει πρόσφατα αποφέρει ένα δεύτερο και πιο ακριβές σύστημα ταξινόμησης που κατατάσει τα μυελοβλαστώματα σύμφωνα με τα προφίλ έκφρασης mRNA. Τέσσερις υποομάδες με ξεχωριστές υπογραφές mRNA έχουν ταυτοποιηθεί και σήμερα κατηγοριοποιούνται ως 
WNT
Sonic hedgehog (SHH)
Ομάδα 3 
Ομάδα 4

Τα μυελοβλαστώματα της υποομάδας WNT τείνουν να επηρεάζουν τα μεγαλύτερα παιδιά και είναι σπάνια στους ενήλικες. Μεταξύ των διαφόρων υποομάδων, οι όγκοι WNT έχουν την καλύτερη πρόγνωση και τα καλύτερα κλινικά αποτελέσματα.
Οι όγκοι SHH είναι η συνηθέστερη υποομάδα του μυελοβλαστώματος που βρίσκεται σε βρέφη και ενήλικες και φέρουν μια ενδιάμεση πρόγνωση. Όπως και η υποομάδα WNT, η επίπτωση των SHH όγκων είναι ίση για τους άνδρες και τις γυναίκες. 
Οι όγκοι της ομάδας 3 χαρακτηρίζονται από υψηλή συχνότητα μετάστασης και έχουν τη χειρότερη πρόγνωση από οποιοδήποτε υποτύπο μυελοβλαστώματος. Οι όγκοι της ομάδας 3 είναι εξαιρετικά σπάνιοι στους ενήλικες και είναι πιο διαδεδομένοι στα αγόρια από τα κορίτσια.
Η τελευταία υποομάδα, επί του παρόντος γνωστή ως Ομάδα 4, εμφάνιση σε όλες τις ηλικιακές ομάδες. Όπως και στην Ομάδα 3, οι όγκοι της ομάδας 4 είναι πιο διαδεδομένοι στους άνδρες και έχουν μεγάλη τάση να μετασταθούν. Η πρόγνωση τους θεωρείται ενδιάμεση.

Πληθυσμοί που επηρεάζονται
Τα μυελοβλαστώματα μπορούν να επηρεάσουν άτομα οποιασδήποτε ηλικίας, αλλά εμφανίζονται συχνότερα σε παιδιά ηλικίας κάτω των 15 ετών με μεγαλύτερη συχνότητα μεταξύ των 3 και 9 ετών. Τα μυελοβλαστώματα είναι ο συνηθέστερος κακοήθης όγκος στον εγκέφαλο στα παιδιά. Περίπου 80 τοις εκατό των προσβεβλημένων ατόμων είναι κάτω από την ηλικία των 15. Τα μυελοβλαστώματα είναι εξαιρετικά σπάνια στους ενήλικες που αντιπροσωπεύουν το 1-2 τοις εκατό όλων των περιπτώσεων των εγκεφαλικών όγκων σε ενήλικες. Στους ενήλικες, τα περισσότερα μυελοβλαστώματα εμφανίζονται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 20-44 ετών. Τα μυελοβλαστώματα είναι εξαιρετικά σπάνια σε άτομα ηλικίας άνω των 45 ετών.
Στα παιδιά, τα αγόρια επηρεάζονται συχνότερα από τα κορίτσια. Ωστόσο, στους ενήλικες δεν υπάρχει διαφορά στη συχνότητα ανάμεσα στα δύο φύλα. Η ακριβής συχνότητα εμφάνισης των μυελοβλαστωμάτων δεν είναι γνωστή και πολλές διαφορετικές εκτιμήσεις δίνονται στην ιατρική βιβλιογραφία. Γενικά, τα μυελοβλαστώματα αντιπροσωπεύουν το 2% όλων των πρωτοπαθών όγκων του εγκεφάλου και το 18% όλων των παιδιατρικών όγκων στον εγκέφαλο. Περίπου 1.000 νέα κρούσματα διαγιγνώσκονται σε παιδιά και ενήλικες κάθε χρόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Διαφορική Διάγνωση
Τα συμπτώματα των ακόλουθων διαταραχών μπορεί να είναι παρόμοια με εκείνα των μυελοβλαστωμάτων.
Διαφορετικοί τύποι εγκεφαλικών όγκων μπορεί να οδηγήσουν σε αυξημένη ενδοκρανιακή πίεση και γενικευμένα συμπτώματα παρόμοια με εκείνα που ενδεχομένως σχετίζονται με τα μυελοβλαστώματα, όπως έμετο, πονοκεφάλους, διαταραχές στο βάδισμα, αλλαγές στη συνείδηση, όραση, διεύρυνση του κεφαλιού σε μικρά παιδιά ή / και άλλες ανωμαλίες. Τέτοιοι όγκοι μπορεί επίσης να οδηγήσουν σε επιπρόσθετα γενικευμένα ή πιο εντοπισμένα συμπτώματα που δεν συνδέονται τυπικά με τα μυελοβλαστώματα. Μπορεί να διαφέρουν στη μέση διάρκεια των συμπτωμάτων πριν από τη διάγνωση και / ή να έχουν άλλα κλινικά χαρακτηριστικά που δεν παρατηρούνται γενικά με τα μυελοβλαστώματα. 
Κλινική και νευρολογική εξέταση, πλήρες ιστορικό ασθενούς, προηγμένες τεχνικές απεικόνισης και άλλα διαγνωστικά μέτρα τυπικά απαιτούνται για να επιβεβαιωθεί η παρουσία όγκου στον εγκέφαλο και να καθοριστεί ο ειδικός τύπος όγκου.

Διάγνωση
Το μυελοβλάστωμα διαγιγνώσκεται με βάση τη λεπτομερή κλινική και νευρολογική αξιολόγηση, ανίχνευση χαρακτηριστικών συμπτωμάτων και φυσικών ευρημάτων, ιστορικό του ασθενούς και εξειδικευμένες διαγνωστικές εξετάσεις. Τέτοιες μελέτες μπορεί να περιλαμβάνουν εξετάσεις αίματος, αξιολόγηση οπτικής οξύτητας, οπτικών πεδίων και κινήσεων οφθαλμών, τη χρήση ενός οργάνου (οφθαλμοσκόπιο) που απεικονίζει το εσωτερικό των οφθαλμών.
Η κύρια εξειδικευμένη τεχνική απεικόνισης που χρησιμοποιείται για τη διάγνωση του μυελοβλαστώματος είναι η μαγνητική τομογραφία (MRI) του εγκεφάλου και της σπονδυλικής στήλης. Η μαγνητική τομογραφία χρησιμοποιεί μαγνητικό πεδίο και ραδιοκύματα για να δημιουργήσει λεπτομερείς εικόνες εγκάρσιας τομής οργάνων και ιστών. Οι εμπειρογνώμονες υποδεικνύουν ότι, αν υπάρχει, η μαγνητική τομογραφία είναι προτιμότερη από τη σάρωση με υπολογιστική τομογραφία (CT) ως διαγνωστικό μέσο για τα μυελοβλαστώματα, καθώς μπορεί να παρέχει καλύτερη ένδειξη της έκτασης του όγκου, πιθανή συμμετοχή των μηνιγγιών ή διασπορά στη σπονδυλική στήλη. Διεξάγεται μια μαγνητική τομογραφία πριν και μετά από την ενδοφλέβια έγχυση σκιαγραφικού με βάση το γαδολίνιο. 
Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορεί επίσης να προταθεί οσφυϊκή παρακέντηση για ανάλυση κυττάρων του όγκου εντός του ΕΝΥ. (Κατά τη διάρκεια μιας οσφυϊκής παρακέντησης, μια κοίλη βελόνα εισάγεται στο σπονδυλικό σωλήνα για να αποσυρθεί εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) για ανάλυση.) Ωστόσο η παρουσία χωροκατακτητικής εξεργασίας στον εγκέφαλο μπορεί να αποτελεί αντένδειξη για την οσφυϊκή παρακέντηση πριν από την εκτομή του όγκου.
Χειρουργική απομάκρυνση και μικροσκοπική εξέταση (βιοψία) του προσβεβλημένου ιστού μπορεί να πραγματοποιηθεί για να επιβεβαιωθεί η διάγνωση του μυελοβλαστώματος. Άλλες διαγνωστικές μελέτες μπορούν επίσης να διεξαχθούν σε μερικές περιπτώσεις.

Θεραπεία
Η θεραπεία του μυελοβλαστώματος απαιτεί τις συντονισμένες προσπάθειες μιας ομάδας ιατρών, που περιλαμβάνει τον παιδονευροχειρουργό,  το  νευρολόγο, τον  ογκολόγο, τον ακτινοθεραπευτή, τις νοσηλεύτριες της ογκολογίας και άλλους επαγγελματίες υγείας. Οι συγκεκριμένες προσεγγίσεις θεραπείας που χρησιμοποιούνται μπορεί να εξαρτώνται από το μέγεθος, τη θέση, τη φύση, το στάδιο και / ή την εξέλιξη του όγκου, την ηλικία του παιδιού και τη γενική υγεία αυτού και άλλους παράγοντες.
Η επιθετική χειρουργική επέμβαση που ακολουθείται από ακτινοθεραπεία και χημειοθεραπεία, η οποία μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνη της ή σε συνδυασμό, είναι το ισχύον πρότυπο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιών με μυελοβλάστωμα. Οι θεραπείες που είναι αποτελεσματικές σε μία ομάδα μπορεί να μην είναι αποτελεσματικές σε άλλη ομάδα. Για παράδειγμα, η χημειοθεραπεία που ήταν αποτελεσματική σε παιδιά και εφήβους μπορεί να είναι αναποτελεσματική ή λιγότερο ανεκτή στους ενήλικες.
Μπορεί να πραγματοποιηθεί χειρουργική επέμβαση για να ληφθεί ένα δείγμα βιοψίας, να ανακουφιστεί η πίεση στον εγκέφαλο με τη διενέργεια ενδοσκοπικής τρίτης κοιλιοστομίας ή τοποθέτησης κοιλιοπεριτοναϊκής παροχέτευσης και να απομακρυνθεί όσο το δυνατόν περισσότερο ο όγκος χωρίς να καταστραφεί ο περιβάλλων εγκεφαλικός ιστός. Η χειρουργική επέμβαση έχει σαν σκοπό την πλήρη αφαίρεση του όγκου ή την αφαίρεση όσο το δυνατόν περισσότερου όγκου χωρίς να προκληθεί νευρολογική βλάβη στο παιδί. Ορισμένες μελέτες έχουν δείξει ότι η έκβαση βελτιώνεται όταν ολόκληρος ο μακροσκοπικά ορατός όγκος μπορεί να αφαιρεθεί. Ωστόσο, η ολική αφαίρεση δεν είναι πάντοτε δυνατή. Λίγο μετά τη χειρουργική επέμβαση (μέσα στις πρώτες 72 ώρες) πρέπει να διεξαχθούν προηγμένες τεχνικές απεικόνισης (π.χ. MRI).
Η τυποποιημένη μετεγχειρητική θεραπεία συχνά περιλαμβάνει την ακτινοθεραπεία του εγκεφάλου (αυτή βέβαια εξαρτάται από την ηλικία του παιδιού και συνήθως δεν ενδείκνυται για πολύ μικρά παιδιά) και της σπονδυλικής στήλης που αρχίζει περίπου δύο έως τέσσερις εβδομάδες μετά τη χειρουργική επέμβαση. 
Κατά τη διάρκεια της ακτινοθεραπείας, η ακτινοβολία (μέσω ακτίνων Χ ή άλλων πηγών ραδιενέργειας) διέρχεται μέσω επιλεγμένων περιοχών του σώματος για την καταστροφή των καρκινικών κυττάρων και την συρρίκνωση των όγκων. Η ακτινοθεραπεία παρέχεται σε προσεκτικά καθορισμένες δόσεις για να ελαχιστοποιηθεί η βλάβη στα φυσιολογικά κύτταρα του σώματος. Η ακτινοθεραπεία είναι μια σημαντική συμπληρωματική θεραπεία επειδή μπορεί να καταστρέψει μικροσκοπικά καρκινικά κύτταρα που είναι πολύ μικρά για να τα δει ο χειρουργός και μπορεί να παραμείνουν μετά από χειρουργική επέμβαση. Αυτά τα μικροσκοπικά κύτταρα μπορεί να οδηγήσουν σε επανεμφάνιση του όγκου.
Σε προχωρημένες περιπτώσεις, η συνιστώμενη θεραπεία μπορεί επίσης να περιλαμβάνει θεραπεία με ορισμένα αντικαρκινικά φάρμακα (χημειοθεραπεία) κατά τη διάρκεια ή μετά την ακτινοθεραπεία. Οι γιατροί μπορούν να συστήσουν συνδυαστική θεραπεία με πολλαπλά χημειοθεραπευτικά φάρμακα που έχουν διαφορετικούς τρόπους δράσης για την καταστροφή κυττάρων του όγκου. Τα χημειοθεραπευτικά φάρμακα που έχουν χρησιμοποιηθεί για την αγωγή του μυελοβλαστώματος περιλαμβάνουν βινκριστίνη, λομουστίνη, σισπλατίνη, κυκλοφωσφαμίδη, καρβοπλατίνη ή ετοποσίδη.
Η χημειοθεραπεία μπορεί να χορηγηθεί σε βρέφη και μικρά παιδιά ηλικίας κάτω των τριών ετών αντί για ακτινοθεραπεία για να αποφευχθούν οι πιθανές μακροπρόθεσμες παρενέργειες της ακτινοθεραπείας. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η ακτινοθεραπεία μπορεί να ακολουθήσει όταν τα παιδιά μεγαλώνουν.
Επειδή υπάρχουν λιγότεροι ενήλικες με μυελοβλάστωμα από τα παιδιά, δεν έχουν ακόμη καθοριστεί αποτελεσματικά θεραπευτικά σχήματα για ενήλικες. Τα διάφορα χημειοθεραπευτικά φάρμακα που έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία των παιδιών ήταν λιγότερο αποτελεσματικά σε ενήλικες που εμφανίζουν συχνά χειρότερες ανεπιθύμητες ενέργειες.

Ερευνητικές Θεραπείες
Πολλοί ερευνητές αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας με υψηλές δόσεις με ορισμένα χημειοθεραπευτικά φάρμακα - πιθανώς σε συνδυασμό με ακτινοθεραπεία ή / και άλλες θεραπείες - ακολουθούμενη από μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αποκατάσταση υγιούς μυελού των οστών.
Οι ερευνητές μελετούν επίσης πειραματικά φάρμακα που στοχεύουν στη συγκεκριμένη υποκείμενη γενετική σύνθεση των καρκινικών κυττάρων. Αυτές οι θεραπείες θα μπορούσαν ιδανικά να περιορίσουν τη βλάβη στον περιβάλλοντα ιστό. Περισσότερη έρευνα είναι απαραίτητη για τον προσδιορισμό της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και αποτελεσματικότητας τέτοιων θεραπειών για τη θεραπεία ατόμων με μυελοβλάστωμα. Θεραπείες που έχουν σχεδιαστεί για να διεγείρουν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος για την καταπολέμηση του όγκου βρίσκονται υπό διερεύνηση. Επιπλέον, στο εργαστήριο διερευνάται η χρήση τροποποιημένων ιών που θα σκοτώσουν μόνο κύτταρα όγκου αλλά όχι φυσιολογικά κύτταρα.
Σε διάφορες χώρες, όπως για παράδειγμα στο Ηνωμένο Βασίλειο υπάρχουν αρκετές κλινικές δοκιμές με αυτά τα καινούργια σχήματα χημειοθεραπείας.